艾伏尼布(Ivosidenib)是治疗什么疾病的?艾伏尼布(Ivosidenib)的适应症和作用功效

艾伏尼布(Ivosidenib)用于治疗经FDA批准的检测方法确认存在异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的成年患者的急性髓系白血病(AML)、胆管癌和骨髓增生异常综合征(MDS)。

艾伏尼布(Ivosidenib)作用机制

艾伏尼布(Ivosidenib)是IDH1抑制剂类别中首个获批的药物，其作用机制如下：

1、IDH1基因的突变可能导致致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的积累。

2、升高的2-HG水平会干扰未成熟原始细胞（原始细胞）发育为成熟细胞的过程。

3、艾伏尼布(Ivosidenib)通过抑制异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)酶来减少异常的2-HG产生。

艾伏尼布(Ivosidenib)适应症详情

1、急性髓系白血病(AML)

急性髓系白血病是一种血液癌症，会导致血液和骨髓中异常未成熟白细胞（原始粒细胞）数量增加。约6%至10%的急性髓系白血病(AML)患者存在IDH1突变。

获批适应症：

（1）、治疗患有IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（指疾病在先前治疗后复发或未改善）的成年患者。

（2）、单用或与阿扎胞苷联用，治疗年龄≥75岁或因健康问题无法使用特定化疗药物的、新诊断的IDH1突变AML成年患者。

2、胆管癌

胆管癌是一种罕见的、侵袭性的胆管癌症，高达20%的胆管癌病例存在IDH1突变。

获批适应症：

治疗先前接受过治疗的、存在易感IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（指已扩散的胆管癌）成年患者。

3、复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS)

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组癌症，其特征是骨髓中的未成熟血细胞无法正常成熟或发育为健康的血细胞。骨髓增生异常综合征(MDS)可能表现为白细胞或红细胞计数低、血小板计数低，在某些情况下，单核细胞（一种白细胞）增多。该疾病的症状包括呼吸急促和疲劳感。

获批适应症：

治疗患有复发或难治性骨髓增生异常综合征（指疾病在先前治疗后复发或未改善）的成年患者。