FDA批准艾伏尼布(Ivosidenib)用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病

2018年7月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准艾伏尼布(Ivosidenib)片剂，用于治疗携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。艾伏尼布(Ivosidenib)是首款获批的IDH1抑制剂类药物，需与FDA批准的配套诊断检测联合使用，以筛查AML患者的IDH1基因突变。

FDA肿瘤卓越中心主任兼药品审评与研究中心血液学与肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示：“艾伏尼布(Ivosidenib)是一种靶向疗法，填补了携带IDH1突变的复发或难治性AML患者的未满足医疗需求。该药物可使部分患者获得完全缓解，并减少红细胞和血小板输注需求。”

急性髓系白血病（AML）是一种快速进展的骨髓恶性肿瘤，导致血液和骨髓中异常白细胞数量激增。美国国家癌症研究所估计，2018年全美约有19,520例AML新增病例，约10,670名患者将死于该疾病。

艾伏尼布(Ivosidenib)作为异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，通过减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，促使恶性细胞分化。若经FDA批准的检测在血液或骨髓样本中检出IDH1突变，患者即符合Tibsovo治疗条件。FDA同日批准了配套诊断检测RealTimeI DH1Assay用于筛查此突变。

安全性警告与常见副作用

艾伏尼布(Ivosidenib)常见副作用包括疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸急促、四肢水肿、恶心、口腔/咽喉疼痛或溃疡、心律异常（QT间期延长）、皮疹、发热、咳嗽和便秘。哺乳期妇女禁用，因药物可能对新生儿造成伤害。

处方信息包含黑框警告

用艾伏尼布(Ivosidenib)后可能发生“分化综合征”，若不及时治疗可致命。症状包括发热、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症（影像学浸润征象）、肺/心包积液、体重骤增、外周性水肿或肝/肾/多器官功能障碍。一旦出现疑似症状，医生应立即给予皮质类固醇治疗并密切监测直至症状消退。

其他严重风险

1、QT间期延长（可能危及生命），治疗期间需定期心电图监测。

2、罕见神经系统疾病吉兰-巴雷综合征（免疫系统错误攻击外周神经系统），需监测神经系统症状。