艾伏尼布(Ivosidenib)联合阿扎胞苷获FDA批准用于治疗新诊断IDH1突变急性髓系白血病患者

2022年5月25日，波士顿

施维雅宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准艾伏尼布(Ivosidenib)联合阿扎胞苷用于治疗75岁及以上或患有合并症无法接受强化诱导化疗的新诊断IDH1突变急性髓系白血病（AML）成人患者。

艾伏尼布(Ivosidenib)是首个获批联合阿扎胞苷治疗新诊断IDH1突变AML的癌症代谢靶向疗法。AGILE试验是唯一专门针对不适合强化化疗的新诊断IDH1突变AML患者设计的III期试验。

艾伏尼布(Ivosidenib)的补充新药申请（sNDA）获得优先审评资格，并通过FDA的"实时肿瘤学审评"（RTOR）试点项目进行审核，该项目旨在确保患者尽早获得安全有效的治疗。

施维雅制药首席执行官David K.Lee表示："此次批准进一步巩固了艾伏尼布(Ivosidenib)在多种IDH1突变癌症类型中的临床证据基础。作为肿瘤学领域靶向IDH抑制科学的先驱，我们很自豪能为急性髓系白血病群体提供新的治疗选择，并将持续推动肿瘤学及其他医疗领域的创新边界。"

此次艾伏尼布(Ivosidenib)的扩大适应症批准基于AGILE研究的数据支持。

专家评价

纪念斯隆·凯特琳癌症中心白血病药物开发项目主任Eytan M.Stein博士指出："AML是一种进展迅速、难以治疗且预后不良的血液癌症。艾伏尼布(Ivosidenib)联合阿扎胞苷不仅安全性良好，更是首个在癌症代谢靶向治疗中显著改善无事件生存期和总生存期的疗法，这突显了其作为新联合方案对不适合强化化疗的新诊断IDH1突变AML患者的重要价值。"

副作用

艾伏尼布(Ivosidenib)联合阿扎胞苷的安全性特征与既往数据一致：

常见不良反应（≥10%）：恶心、呕吐、QT间期延长、失眠、分化综合征、白细胞增多、血肿、高血压、关节痛、呼吸困难、头痛

实验室异常（≥10%）：白细胞减少、血小板减少、血红蛋白降低、中性粒细胞减少、淋巴细胞增多、血糖升高、血磷降低、AST升高、血镁降低、碱性磷酸酶升高、血钾升高

推荐剂量

每日一次口服500mg

其他适应症

艾伏尼布(Ivosidenib)在美国还获批单药治疗：

1、IDH1突变复发/难治性AML成人患者。

2、≥75岁或存在合并症无法接受强化化疗的新诊断IDH1突变AML成人患者。

3、既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者（首次获批用于非血液系统恶性肿瘤）。